2026年3月6日、厚生労働省はiPS細胞（人工多能性幹細胞）を利用した2つの再生医療製品について、条件・期限付きで製造販売を承認した。
iPS細胞を用いた医療製品が承認されるのは世界で初めてであり、山中伸弥・京都大学教授が2006年に発表したiPS細胞技術の臨床応用が、ついに実用化の段階に入った。
承認されたのは、
- 重症心不全を対象とした「リハート」
- パーキンソン病を対象とした「アムシェプリ」
の2製品で、早ければ2026年夏以降に治療に使用される見込みだ。
重症心不全治療「リハート」
「リハート」は、大阪大学発のベンチャー企業クオリプスが開発した再生医療製品で、虚血性心筋症による重症心不全が対象となる。
iPS細胞から作製した心筋細胞シートを患者の心臓表面に移植することで、
血管の再生を促し、心機能の回復を目指す治療法だ。
治験に参加した患者では、移植後も仕事や趣味のゴルフを続けられるなど、生活の改善が報告されている。
パーキンソン病治療「アムシェプリ」
住友ファーマが開発した「アムシェプリ」は、パーキンソン病を対象とした再生医療製品である。
iPS細胞から作製した神経細胞のもとになる細胞を患者の脳に移植し、
運動機能の調整に関わる神経伝達物質ドーパミンの産生を回復させることで、
震えなどの運動障害の改善が期待される。
今後、既存薬で十分な効果が得られていない患者を対象に、全国7施設で移植手術が実施される予定だ。
「条件・期限付き承認制度」での早期実用化
今回の承認は、再生医療の実用化を促進するための条件・期限付き承認制度によるもの。
安全性が確認され、有効性が推定された段階で早期に使用を認める制度で、
販売後に追加データを集めて正式承認を目指す。
今回の条件は以下の通り。
- 承認期限：7年間
- 期間内に追加データを収集 →・リハート：75例 ・アムシェプリ：35例
- 2033年までに本承認申請
また、保険適用の可否や価格は中央社会保険医療協議会で審議され、
価格は数千万円規模になる可能性があるとされている。
今後の課題
今回の承認は、再生医療の大きな一歩と評価される一方、課題も残る。
- 有効性のさらなる検証
- 治療可能施設の整備
- 高額医療となる可能性への対応
- 地域格差のない医療提供
